Генная терапия возвращает зрение

Метод генной терапии, разработанный учеными из Университета Пенсильвании под руководством доктора Манзара Аштари, лечит одновременно глаза и нервные пути, передающие от них сигналы к зрительным центрам мозга 20 Июль 2015, 08:20
Манзар Аштари (Manzar Ashtari) с коллегами еще в 2007 г. начали эксперимент по лечению 10 добровольцев в возрасте от 20 до 45 лет, с врожденным амаврозом Лебера — наследственным заболеванием, которое в первые годы жизни приводит к деградации сетчатки глаза и полной слепоте. Причиной этой болезни являются мутации в 19 генах, но у всех участвовавших в эксперименте добровольцев это был один ген — RPE65.

Ученые из университета Пенсильвании использовали генную терапию: занесли в глаза пациентов безопасную для здоровья инфекцию, вирусы которой несли в своем генотипе здоровую версию RPE65. В результате зрение больных существенно улучшилось: некоторые из них даже смогли читать и ориентироваться в пространстве при слабом освещении. Статью об этом, опубликованную в журнале Science Translational Medicine, пересказывает сайт New Scientist.

Спустя два года ученые исследовали состояние зрительных путей пациентов — нервных волокон, которые передают зрительную информацию от глаз к соответствующим мозговым центрам в мозгу. До начала лечения эти пути были также сильно деградировавшими, поскольку через них годами не передавалась никакая информация. Однако после лечения они стали практически такими же, как и у людей со здоровым зрением.
Амавроз Лебера — наследственное заболевание сетчатки. Из-за дефектного гена RPE65 в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Появляется на первых месяцах жизни, или даже при рождении.
Это открытие опровергает бытовавшее ранее представление о том, что зрительные пути развиваются только в первые месяцы жизни человека, и потом уже существенно изменяться не могут.

«Действительно возможно, что есть критически важное "окно" повышенной пластичности мозга [в младенчестве], но мы показали, что это не значит, будто во взрослом возрасте нервные пути не способны изменяться», — сказала доктор Аштари.

Сейчас эта научная команда получает разрешение американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (USFDA) на то, чтобы их метод лечения амавроза Лебера с помощью генной терапии мог широко использоваться врачами.

Напомним, что недавно был опровергнуто еще одно важное заблуждение из области офтальмологии — выяснилось, что даже у слепых от рождения людей зрительная кора — в которую как раз и доставляют информацию зрительные пути — в основе своей развивается нормально и полноценно.